Gen-editing-tool wird geschärft durch WFIRM-team

Wake Forest Institute for Regenerative Medicine haben die Wissenschaftler fein abgestimmt, Ihre Lieferung system liefern eine DNA-editing-tool zu ändern, DNA-Sequenzen und ändern von gen-Funktion. Die verbesserte „hit and run“ – system arbeitet schneller und effizienter.

„Mit dieser neuen Methode sind wir in der Lage Paket zusammen in einen lentiviralen capsid beiden wesentlichen Komponenten (Cas9-protein und guide-RNA) für die CRISPR-vermittelte gen-editing“, sagte Baisong Lu, Ph. D, assistant professor für regenerative Medizin an WFIRM, und einer der leitenden Autoren des Papiers. „Zuvor werden die beiden Komponenten mussten separat geliefert werden, die war nicht so bequem.“

CRISPR (clustered regelmäßig interspaced kurze Palindrom wiederholt) – Technologie ist die Veränderung der DNA-Sequenzen und ändern von gen-Funktion. CRISPR/Cas9 ist ein Enzym, das verwendet wird, wie eine Schere zu schneiden Sie zwei Stränge der DNA an einer bestimmten Stelle hinzufügen, entfernen oder reparieren DNA-Stückchen. Aber CRISPR/Cas9 ist nicht 100 Prozent genau, und könnte potenziell schneiden unerwarteten stellen auftreten, die zu unerwünschten Ergebnissen.

Jetzt die WFIRM-team packen können die beiden Komponenten-Cas9-protein (Enzym) und die guide-RNA-als ribonucleoproteins innerhalb der lentiviralen Kapside, die Schaffung eines lentiviralen capsid-basierte bionanoparticle system für die Bereitstellung CRISPR/Cas9. Lentiviral vector ist eine weit verbreitete gen-Lieferung Fahrzeug in Forschungslaboren und ist bereits weit verbreitet, für die Bereitstellung der CRISPR/Cas9 Maschinen für die effiziente Genom-Bearbeitung. Jedoch mit Hilfe von lentiviralen Vektor zu liefern CRISPR/Cas9 führt langfristige expression der endonuklease, die unerwünschte aus Gründen der Sicherheit. Das neue system bietet die Lieferung Wirkungsgrad von konventionellen lentiviralen Vektoren, ermöglicht aber eine vorübergehende Cas9 Ausdruck. So, der neue CRISPR/Cas9 delivery-system ist effizienter und sicherer zu gestalten.

Die Forschung führte das team zu der Hypothese, dass eine „ähnliche Strategie übersetzbar sein soll zu anderen editor Proteine, die für die gen-Störung,“ sagte Anthony Atala, M. D., Direktor von WFIRM und co-Autor des Papiers. „Wir können in der Lage sein, zu nutzen, zu Verpacken und zu liefern, die anderen RNPs, die in säugetier-Zellen, die bisher nur schwer zu erreichen so weit.“

Die Forschung ist Teil der Laufenden Bemühungen zur Verbesserung der in-vivo-gen-editing-Effizienz, die nützlich sein wird in Forschung und klinischer Anwendung durch die Verbesserung der Sicherheit und Vermeidung von möglichen Immunreaktionen.